JCRファーマ株式会社。成長ホルモン分泌不全を対象としたヒト成長ホルモンの品目(グロウジェクト)や、リソソーム蓄積症を対象とした血液脳関門(BBB)通過タンパク質製剤のイズカーゴ、GvHDを対象とした他家由来の骨髄由来幹細胞治療薬のテムセル、腎性貧血を対象としたエポエチンアルファなど複数の上市品を保有する国内の製薬企業。ムコ多糖症、ポンペ病、テイ・サックス病(GM2ガングリオシドーシス)などのリソソーム蓄積症の研究開発に注力しており、中枢送達技術としてトランスフェリン受容体を標的とした抗体やペプチドを用いたBBB透過技術(J-Brain Cargo)を持つ。買収や提携により中枢デリバリー技術を拡充しており、トランスフェリン結合ペプチドはPeptiDreamとの提携により探索を実施。ナノキャリア社と核酸医薬品の脳送達に関して共同研究を実施、またArmaGen Technologies社を買収し、リソソーム蓄積症の自社アセットを強化している。
Hyogo, Hokkaido, Japan
この企業の詳細情報の作成をご希望の方は、お気軽にリクエストください
設立 1975 年 | 推定従業員数 201-500 名 | 累計調達額 $0M Ave：161M Med：21.1M | 提携企業数 15件 Ave：3.6 Med：2 | 論文数 33件 Ave： 12.3 Med： 3 | 特許数 2件 Ave： 19.8 Med： 5 |
テクノロジー
J-Brain Cargo
トランスフェリン受容体を標的とした抗体やペプチドを用いたBBB透過技術(J-Brain Cargo)。
2022年の投資家向けプレゼン資料で技術の概要が紹介されており、ムコ多糖症II型を対象に承認を取得しているIZCARGOではTfRターゲティング抗体のFc領域にペイロード酵素タンパク質を連結し静注で投与を行い、血液脳関門(BBB)の受容体トランスサイトーシスによって脳実質に送達される(p.5)。
抗体サイズを縮小するため、IgGフォーマットをFabやscFv, VHH-Fcに変換する取り組みを実施している(p.6, 45-46)。
IgGフォーマットのJ-Barin Cargo分子をヒトTfRノックインマウスへ静注投与した試験では、脳、CSFに抗体が移行しているデータを示している(p.9)。
また、ムコ多糖症III型を対象とした品目(JR-446)について、カニクイザルへの静注投与を行い脳組織の各部位の分布を示すデータを報告している(p.33)。
技術改善の取り組みとして、ASO/siRNAやLNP,抗体などのタンパク質以外のモダリティの送達(p.36)、J-Brain Cargo抗体群と送達カーゴ分子の組み合わせを総当りで評価し最適な分子を選別し送達・作用性能を高める取り組み(p.38-44)などを進めている。
パイプライン名 | 開発フェーズ | 対象疾患 | 標的分子/作用機序 | モダリティ | パートナー企業 |
|---|---|---|---|---|---|
GROWJECT | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Growth Hormone Deficiency (GHD) | GH enzyme replace therapy | タンパク質 | |
IZCARGO | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Mucopolysaccharidosis (MPS) TypeII | Iduronate-2-sulfatase enzyme replace therapy | タンパク質,抗体医薬 | |
TEMCELL | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Acute Graft Versus Host Diseases (aGVHD) | Allogeneic MSC cell therapy | 細胞治療 | |
JR-141 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hunter Syndrome (MPS II) | Iduronate-2-sulfatase enzyme replace therapy | タンパク質,抗体医薬 | |
JR-171 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hunter Syndrome (MPS I) | α-L-iduronidase enzyme replace therapy | タンパク質,抗体医薬 | |
JR-142 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Pediatric Growth Hormone Deficiency | Long-acting human growth hormone | タンパク質 | |
JR-441 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA) | N-sulfatase enzyme replace therapy | タンパク質,抗体医薬 | |
JR-446 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Mucopolysaccharidosis (MPS) TypeIIIB | α-N-acetylglucosaminidase enzyme replace therapy | タンパク質,抗体医薬 | |
JR-471 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Fucosidosis | α-L-fucosidase enzyme replace therapy | タンパク質,抗体医薬 |
提携企業
提携企業 | 日付 | プレスリリース |
|---|---|---|
Acumen Pharmaceuticals | 2026-03-19 | |
Acumen Pharmaceuticals | 2025-07-15 | |
AstraZeneca | 2025-07-09 | |
SanBio | 2025-02-05 | |
Modalis | 2025-01-06 | |
Modalis | 2023-12-12 | |
Sysmex | 2022-10-03 | |
Takeda | 2021-10-11 | |
Epsilon Molecular Engineering | 2021-09-28 | |
aceRNA Technologies | 2021-04-05 |
JCR Pharmaceuticals と似ている企業
ペプチド抗原を修飾リポソーム粒子に封入して投与するワクチン、および神経変性疾患のタンパク質凝集体に結合する中枢移行性の低分子化合物を開発する企業。修飾リポソーム技術(SupraAntigen)は、リポソーム表面にアジュバント分子の提示、並びにパルミチン鎖アンカーに連結したAβペプチドなどの標的抗原ペプチドをB-cell peptideとしてリポソーム表面に提示し、リポソーム内に免疫刺激用のT cell peptideを含めることで、標的抗原に対する抗体産生を効率的に誘導する特徴がある。ワクチンとしての利用以外に、動物免疫による抗体作成用の抗原として利用することもできる。タンパク質凝集体に結合する中枢移行性の低分子化合物の探索では、皮質ニューロンの細胞アッセイによって化合物のスクリーニングを行い、Tauやα-synucleinに結合する化合物を特定。共にPETトレーサーとして研究開発を行っている。これまでにp-Tau抗体の品目SemorinemabでGenentechと提携、pTauワクチンでJanssenと提携、Tau PETトレーサーでEli Lillyと提携し、大手製薬企業との提携実績が豊富である。