mRNAワクチンやmRNA遺伝子治療を開発する企業。SARS-CoV-2の承認品のmRNAワクチンを持ち、樹状細胞(DC)への高効率での送達を実現する脂質ナノ粒子(LNP)送達技術を上市まで持ち込んだ実績が強み。個別化がんワクチンの研究開発を進めており、抗原を固定した品目と共に複数の個別課ワクチン品目がPhase 2段階にある。mRNA以外の品目ではCAR-T療法やTCR療法、sLeaを標的とした抗体医薬品などの研究に取り組む。また、サイトカイン療法の品目を持ち、Sanofiと提携しIL-12single chain(IL-12sc), IL-15sushi, GM-CSF, IFN-αをコードしたｍRNA遺伝子治療品目(SAR441000/BNT131)などの品目を持つ。CAR-T療法ではCLDN6, CDLN18.2を標的とした固形がんの品目を保有。DCにCDLN抗原を発現させるmRNAワクチンと併用投与することで、DCがCLDNを抗原提示し、その刺激でCAR-T細胞がin vivoで増殖する仕組み。
Mainz, Rheinland-Pfalz, Germany
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設立 2008 年 | 推定従業員数 1001-5000 名 | 累計調達額 $1886M Ave：155.4M Med：22.4M | 提携企業数 46件 Ave：3.3 Med：1 | 論文数 265件 Ave： 13.2 Med： 4 | 特許数 326件 Ave： 13.2 Med： 4 |
テクノロジー
Personalized mRNA Cancer Vaccine
mRNAワクチンモダリティを個別化がんワクチンに適用する研究を進めている。
対象となる各がん患者の血液と組織のNGS測定によって、ネオアンチゲンを予測。患者ごとに適した配列のmRNAがんワクチンを製造する。投資家向けプレゼン資料(Innovation Series)にてこれまでの研究の蓄積が紹介されており、28種類のがん種で累計1,400名のネオアンチゲン測定を行った実績が紹介されている(そのうち約400名に投与を実施)。
ネオアンチゲンの選定では、AI/Machine Learning技術を開発。HLA typing、およびネオアンチゲンの発現量とMHC class I/IIへの結合予測、正常組織発現など複数の指標から、適切な配列を選定する。
Multiple mRNA formats
mRNAへの修飾技術や、自己増殖型mRNAの技術を保有する。投資家向けプレゼン資料(Innovation Series)にて技術が紹介されている。
mRNAの修飾では、一部のウリジンをシュードウリジンに置き換えることで免疫原生を高めたBackbone-optimized uridine mRNA (uRNA)や、その他にN1-メチルシュードウリジン(m1Ψ)、5-メチルシトシンなど多様な修飾を加えたBackbone-optimized nucleoside-modified mRNA (modRNA)技術を保有する。
自己増殖型mRNAは、Replicaseとtransgeneを単一のmRNAベクターに搭載したSelf-amplifying mRNA(saRNA)と、ReplicaseをコードするmRNA分子とtransgeneをコードするmRNAを別にして、それらをまとめて投与するTrans-amplifying mRNA(taRNA)の技術を保有している。
Delivery Formulations
mRNA分子を送達するデリバリーシステムでは、PEG-DMGやDODMA, DSPC, Poly-Sarcosineなどから組成させる独自の脂質ナノ粒子(LNP)や、二重脂質膜の複数の層の間にmRNA分子を含めるLipoplex(LPX)技術、mRNAと脂質分子が混在した状態で製剤化するPolyplexes技術を保有する。
CARVac
樹状細胞(DC)への高効率での送達を実現する脂質ナノ粒子(LNP)送達技術を上市まで持ち込んだ実績を生かして、DCにCAR-T細胞の標的抗原(CLDN6, CLDN18.2)を発現させるmRNAワクチンを併用するCAR-T療法を開発している。
DCが標的抗原を発現することでCAR-T細胞を刺激し、in vivoでCAR-T細胞の増殖を起こす仕組み(プレゼン資料p.35)。
2020年に論文を報告しており、CLDN6抗原をコードしたmRNAをLNPにローディングし、脾臓、リンパ節、骨髄のAPCに抗原を送達している(Fig.2)。
CLDN6 CAR-Tをマウスモデルに投与し、1週間後にCLDN6 mRNA-LNPを投与する試験では、10^3 cellsの少ない用量のCAR-T細胞の投与であっても、mRNA-LNP投与後にCAR-T細胞が効率的に増殖するデータを示している(Fig.3)。
戦略として、投与するCAR-T細胞数を増やすのではなく、少ない用量のCAR-Tを投与し、mRNA-LNPワクチンを複数回投与することでCAR-Tをin vivoで増殖させることで、有効性/安全性のバランスが取れるin vivoでのCAR-T細胞数を維持する狙いについて言及している(Fig.4E)。
また、この戦略を取ることでCAR-Tの製造時に必要量を削減でき、Expansion期間の短縮のメリットが得られると考えられる。
Ribologicals
mRNAにサイトカインや抗体などの分子をコードすることで、mRNAが導入された細胞内でそれらの分子を発現させる技術。
サイトカインを発現させるmRNA-encoded cytokines (RiboCytokines)では、IL-2を発現させる品目を開発する。
抗体を発現させるmRNA-encoded antibodies (RiboMabs)は細胞内で抗体を発現させるベクター化抗体のアプローチで、細胞内の分子を標的化することができる。
LysineをコードするmRNAを用いるmRNA-encoded lysins (RiboLysins)技術は、PhagoMed社を買収して取得した技術であり、特定のクラスの病原菌に選択的に作用するSynthetic Lysineを発現させるアプローチ。薬剤耐性菌を対象に研究が進められている。
パイプライン名 | 開発フェーズ | 対象疾患 | 標的分子/作用機序 | モダリティ | パートナー企業 |
|---|---|---|---|---|---|
BNT111 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Melanoma | mRNA Cancer vaccine | 遺伝子治療 | |
BNT113 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Head and Neck Cancer | mRNA Cancer vaccine | 遺伝子治療 | |
BNT116 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC) | mRNA Cancer vaccine | 遺伝子治療 | |
BNT122 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Melanoma,Solid Tumors,ColoRectal Cancer (CRC),Pancreatic Ductal Adenocarcinoma (PDAC) | mRNA Cancer vaccine | 遺伝子治療 | Genentech |
BNT142 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | mRNA (CLDN6, CD3) | 遺伝子治療 | |
BNT152 + BNT153 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | mRNA (IL-2 variant) | 遺伝子治療 | |
BNT211 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | Claudin-6 CAR-T | 細胞治療 | |
BNT221 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | personal neoantigen-targeted T cell therapy | 細胞治療 | |
Undisclosed | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | personalized TCR-T cell therapy | 細胞治療 | |
BNT311 (GEN 1046 / acasunlimab) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors,Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC) | 4-1BB, PD-L1 | 抗体医薬 | Genmab |
BNT312 (GEN 1042) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | CD40, 4-1BB | 抗体医薬 | Genmab |
BNT314 (GEN 1059) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | EpCAM, 4-1BB | 抗体医薬 | Genmab |
BNT315 (GEN 1055) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | OX40 | 抗体医薬 | Genmab |
BNT322 (GEN1056) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | 不明 | 抗体医薬 | |
BNT316 / ONC-392 (gotistobart) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors,Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC),Castration-resistant Prostate Cancer (CRPC),Platinum-resistant ovarian cancer (PROC) | CTLA-4 | 抗体医薬 | OncoC4 |
BNT317 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | 不明 (Protein-based therapeutics, checkpoint immune-modulator) | タンパク質 | |
BNT327 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Small Cell Lung Cancer (SCLC),Triple Negative Breast Cancer (TNBC),Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC),Solid Tumors | PD-L1, VEGF-A | 抗体医薬 | |
BNT327 + BNT3213 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hepatocellular Carcinoma (HCC) | PD-L1, VEGF-A bi-specific Ab, TIGIT, PVRIG bi-specific Ab | 抗体医薬 | |
BNT327 + BNT325/DB-1305 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | PD-L1, VEGF-A bi-specific Ab, TROP2 ADC | 抗体医薬,低分子化合物 | Duality Biologics |
BNT323/DB-1303 (trastuzumab pamirtecan) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors,Breast Cancer | HER2 ADC | 抗体医薬,低分子化合物 | Duality Biologics |
BNT324/DB-1311 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | B7H3 | 抗体医薬,低分子化合物 | Duality Biologics |
BNT325/DB-105 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | TROP2 ADC | 抗体医薬,低分子化合物 | Duality Biologics |
BNT326/YL202 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | HER3 ADC | 抗体医薬,低分子化合物 | Medilink Therapeutics |
BNT161 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Seasonal Influenza | mRNA vaccine | ワクチン,遺伝子治療 | Pfizer |
Tozinameran (BNT162b2) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | COVID-19 | mRNA vaccine | ワクチン,遺伝子治療 | Pfizer,Fosun Pharma |
BNT162b2 + BNT161 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | COVID-19 + Influenza | mRNA vaccine | ワクチン,遺伝子治療 | Pfizer |
BNT162b2 + BNT162b4 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | COVID-19 | mRNA vaccine | ワクチン,遺伝子治療 | Pfizer,Fosun Pharma |
BNT163 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | HSV-2 | mRNA vaccine | ワクチン,遺伝子治療 | |
BNT164 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Tuberculosis | mRNA vaccine | ワクチン,遺伝子治療 | |
BNT165 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Malaria | mRNA vaccine | ワクチン,遺伝子治療 | |
BNT166 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Mpox Infection | mRNA vaccine | ワクチン,遺伝子治療 | CEPI |
BNT167 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Herpes Zoster | mRNA vaccine | ワクチン,遺伝子治療 | Pfizer |
BNT168 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | HIV | mRNA vaccine | ワクチン,遺伝子治療 | |
BNT331 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Bacterial vaginosis | Peptidoglycan cell wall of Gardnerella bacteria | ペプチド医薬 | |
Undosclosed | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Infectious Disease | mRNA vaccine | ワクチン,遺伝子治療 |
提携企業
提携企業 | 日付 | プレスリリース |
|---|---|---|
CureVac | 2025-06-12 | |
Bristol Myers Squibb | 2025-06-02 | |
Biotheus | 2025-02-03 | |
Tempus | 2024-09-04 | |
Triastek | 2024-07-23 | |
Medilink Therapeutics | 2024-05-28 | |
NanotTag Biotechnologies | 2024-05-22 | |
MediGene | 2024-05-21 | |
Autolus | 2024-02-08 | |
AexeRNA Therapeutics | 2023-11-08 |
BioNTech と似ている企業
自家のCAR-macrophage(CAR-M)療法を開発する企業。患者からCD14+単球を採取し、GM-CSF刺激によりマクロファージを誘導。アデノウイルスベクターを用いてCAR遺伝子を導入する。他の要素技術として、抗体とのコンビネーション投与や、遺伝子編集による他家CAR-Mなどの作成、サイトカインなどの免疫活性化分子の発現、CAR-monocyte、自己免疫疾患などがん以外の領域への転用などの研究を行っている。リード品はHER2を標的としたCAR-macrophageの品目(CT-0508)で、HER2+の固形がんを対象にPhase 1段階にある。また、Moderna社と提携し、mRNAをIn vivo投与して体内でCAR-macrophage細胞を産生するIn vivo mRNA CAR-Mの探索段階の品目を保有する。遺伝子編集にはCRISPR/Cas9を用いており、投資家向けプレゼン資料では自社で開発した技術(Carisma developed)を用いているとの記載がある。また、アデノシンデアミナーゼのバリアントを用いて免疫細胞を改変する技術の特許を2020年に申請しており、base editorの技術を保有していると思われる。