RNAi核酸医薬品を開発する企業。独自の化学構造を持ったRNA分子により生体内安定性を高めている。ATTRアミロイドーシスに対するONPATTRO(patisiran)、急性肝ポルフィリン症(AHP)に対するGIVLAARI(givosiran)など、希少疾患を中心に複数の承認済み品目を保有する。独自のデリバリープラットフォーム(Enhanced Stabilization Chemistry（ESC）-GalNAc)を持ち、GalNAc-siRNAコンジュゲートによる肝細胞でのエンドサイトーシスによる取り込み効率を向上している。また、ターゲティングリガンド分子とsiRNAとのコンジュゲーションによる中枢神経、眼への送達技術を開発しており、2021年の論文にてGalNAc以外のリガンドであるC16(2'-O-hexadecyl)のsiRNAのコンジュゲーションにより、くも膜下腔内投与によるsiRNAの中枢送達、鼻腔内投与によるsiRNAの肺送達を行った論文を報告している。また、ターゲティングリガンド分子を用いた送達の他に、肝細胞への送達を脂質ナノ粒子(LNP)を使用して実施している。
Cambridge, Massachusetts, United States
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設立 2002 年 | 推定従業員数 1001-5000 名 | 累計調達額 $4545.9M Ave：161M Med：21.1M | 提携企業数 21件 Ave：3.6 Med：2 | 論文数 467件 Ave： 12.3 Med： 3 | 特許数 391件 Ave： 19.8 Med： 5 |
テクノロジー
Next Generation Lipophilic siRNA Conjugates
GalNAc以外のリガンド分子とsiRNAをコンジュゲートすることで、肝臓以外の臓器へのsiRNA送達を行う技術。
2022年のpreprintにて、中枢、眼、肺送達のデータを報告している。親油性分子・炭化水素鎖である2'-O-hexadecyl (C16)をSOD1標的siRNA, TRAF6標的siRNAにコンジュゲートし、WTマウスへ復数の投与ルートで投与を実施。
くも膜下腔内への投与では、中枢の幅広い細胞種にsiRNAが導入されることを確認し、遺伝子ノックダウンの効果が少なくとも3ヶ月間持続することを確認している。眼への送達は硝子体内投与を行っている。
鼻腔内投与ではsiRNAが肺全体に分布し、特に主気管支付近に蓄積することを組織染色によって確認している。
2021年に本技術に関する特許を申請しており、特許では飽和または不飽和のC6〜C18炭化水素鎖分子を使用すると言及している。
パイプライン名 | 開発フェーズ | 対象疾患 | 標的分子/作用機序 | モダリティ | パートナー企業 |
|---|---|---|---|---|---|
ONPATTRO (patisiran) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Amyloid Transthyretin (ATTR) Amyloidosis | transthyretin (TTR) | 核酸医薬 | Vir Biotechnology |
AMVUTTRA (vutrisiran) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Amyloid Transthyretin Polyneuropathy (ATTR-PN) | transthyretin (TTR) | 核酸医薬 | |
Nucresiran (ALN-TTRsc04) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Amyloid Transthyretin (ATTR) Amyloidosis | transthyretin (TTR) mRNA silencer (RNAi) | 核酸医薬 | |
GIVLAARI (givosiran) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Acute Hepatic Porphyria | aminolevulinic acid synthase 1 (ALAS1) | 核酸医薬 | |
OXLUMO (lumasiran) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Primary Hyperoxaluria (PH) | hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) | 核酸医薬 | |
Qfitlia™ (fitusiran) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hemophilia A,Hemophilia B | Antithrombin (AT) | 核酸医薬 | |
Cemdisiran (+/- Pozelimab) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Geographic Atrophy (GA),Myasthenia Gravis,Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) | complement component 5 (C5) | 核酸医薬 | |
Cemdisiran (+/- Pozelimab) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Myasthenia Gravis | complement component 5 (C5) | 核酸医薬 | |
Cemdisiran (+/- Pozelimab) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) | complement component 5 (C5) | 核酸医薬 | |
ALN-6400 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Bleeding Disorders | Plasminogen | 核酸医薬 | |
AG-236 (ALN-TMP) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Polycythemia Vera (PV) | TMPRSS6 | 核酸医薬 | |
ALN-CFB | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) | 不明 | 核酸医薬 | |
Leqvio (inclisiran) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hypercholesterolemia | PCSK9 | 核酸医薬 | |
Zilebesiran | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hypertension | angiotensinogen (AGT) | 核酸医薬 | |
Zilebesiran + REVERSIR | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hypertension | angiotensinogen (AGT) | 核酸医薬 | |
Rapirosiran (ALN-HSD) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Metabolic Dysfunction-associated Steatohepatitis (MASH/NASH) | hydroxysteroid 17-beta dehydrogenase 13 (HSD17B13) | 核酸医薬 | |
ALN-4324 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Type 2 Diabetes | growth factor receptor-bound protein 14 (GRB14) | 核酸医薬 | |
ALN-PNP | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Non-Alcoholic Fatty Liver Disease (NAFLD) | purine nucleoside phosphorylase (PNP) | 核酸医薬 | |
ALN-APOC3 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Dyslipidemia | apolipoprotein C3 (APOC3) | 核酸医薬 | |
ALN-CIDEB | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Metabolic Dysfunction-associated Steatohepatitis (MASH/NASH) | cell death-inducing DFFA-like effector B (CIDEB) | 核酸医薬 | |
Mivelsiran (ALN-APP) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Alzheimer's Disease,Cerebral Amyloid Angiopathy | amyloid precursor protein (APP) | 核酸医薬 | Regeneron Pharmaceuticals |
ALN-HTT02 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Huntington's Disease | huntingtin (HTT) | 核酸医薬 | |
ALN-SOD | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) | superoxide dismutase 1 (SOD1) | 核酸医薬 | |
ALN-5288 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Alzheimer's Disease | MAPT | 核酸医薬 | |
Elebsiran (+Tobevibart) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hepatitis D | HBV X region | 核酸医薬 | |
ALN-BCAT | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hepatocellular Carcinoma (HCC) | branched-chain amino acid transaminase (BCAT) | 核酸医薬 | |
ALN-ANG3 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | 不明 | angiopoietin-like 3 (ANGPTL3) | 核酸医薬 | |
ALN-F1202 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | 不明 | 不明 | 核酸医薬 |
提携企業
提携企業 | 日付 | プレスリリース |
|---|---|---|
Tenaya Therapeutics | 2026-03-05 | |
Medison Pharma | 2024-04-30 | |
Roche | 2023-07-24 | |
Vertex Pharmaceuticals,DEM Biopharma,Adimab,Santa Ana Bio | 2023-01-10 | |
Novartis | 2022-01-11 | |
PeptiDream | 2021-07-30 | |
Centogene | 2020-12-08 | |
Sharp Packaging Services | 2020-09-25 | |
Blackstone Life Sciences | 2020-04-17 | |
Dicerna Pharmaceuticals | 2020-04-06 |
Alnylam Pharmaceuticals と似ている企業
ペプチド抗原を修飾リポソーム粒子に封入して投与するワクチン、および神経変性疾患のタンパク質凝集体に結合する中枢移行性の低分子化合物を開発する企業。修飾リポソーム技術(SupraAntigen)は、リポソーム表面にアジュバント分子の提示、並びにパルミチン鎖アンカーに連結したAβペプチドなどの標的抗原ペプチドをB-cell peptideとしてリポソーム表面に提示し、リポソーム内に免疫刺激用のT cell peptideを含めることで、標的抗原に対する抗体産生を効率的に誘導する特徴がある。ワクチンとしての利用以外に、動物免疫による抗体作成用の抗原として利用することもできる。タンパク質凝集体に結合する中枢移行性の低分子化合物の探索では、皮質ニューロンの細胞アッセイによって化合物のスクリーニングを行い、Tauやα-synucleinに結合する化合物を特定。共にPETトレーサーとして研究開発を行っている。これまでにp-Tau抗体の品目SemorinemabでGenentechと提携、pTauワクチンでJanssenと提携、Tau PETトレーサーでEli Lillyと提携し、大手製薬企業との提携実績が豊富である。