RNAi核酸医薬品を開発する企業。siRNAとリガンド分子をコンジュゲートすることで、目的の組織への送達を実現している。肝疾患や脂質代謝異常など、肝組織を標的とした品目が多い。その他に中枢や肺、脂肪組織への送達を行う品目や、がん領域では腎細胞がんを対象とした品目がある。肺組織への送達技術として、2018年の論文で上皮ナトリウムチャネル(ENaC)を標的としたRNAi核酸医薬品にαvβ6インテグリンリガンド分子をコンジュゲートし肺上皮細胞への取り込みを誘導したデータを報告している。同じリガンド分子を使用しているかどうかは不明だが、肺送達を行う品目としてMUC5ACを標的とした品目(AROMUC5AC-1001)、MMP7を標的とした品目(AROMMP7-1001)が臨床試験段階にある。中枢組織を対象とした送達ではSOD1 siRNAを中枢に送達する品目(ARO-SOD1)をALSを対象に開発しており、ターゲティングリガンドとして脂質分子を使用している。
Pasadena, California, United States
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設立 2004 年 | 推定従業員数 201-500 名 | 累計調達額 $899.9M Ave：130.5M Med：18.7M | 提携企業数 7件 Ave：3.2 Med：1 | 論文数 48件 Ave： 13.4 Med： 4 | 特許数 123件 Ave： 13.3 Med： 4 |
テクノロジー
TRiM (Targeted RNAi Molecule) Platform
RNAi医薬品のデリバリー戦略として、リガンドとsiRNA分子とをコンジュゲートし、目的の組織への特異的な送達を実現する技術。
2018年の学会発表にて、αvβ6インテグリンリガンドと、上皮ナトリウムチャネル (ENaC)を標的としたRNAi誘導核酸医薬品分子とのコンジュゲーション分子をラットに気管内投与、またはエアロゾル吸入によって投与し、気道上皮でのαENaC発現抑制が起こることを確認している。
2023年の投資家向けプレゼン資料にて、肺送達を行うRNAi品目のデータを報告している。ターゲティングリガンド分子として全てαvβ6インテグリンを使用しているのか、他のリガンド分子も特定しているかどうかは不明だが、RAGE, MUC5AC, MMP7を標的とする品目を開発している(p.105)。
マウスやNHPへの吸入投与時の標的分子の肺での発現抑制を示すデータを報告している(p.50以降)。
中枢組織への送達を行う研究では、2023年の学会発表プレゼン資料にて分子名非開示の脂質分子をsiRNAにconjugateしたSOD1標的siRNA(p.6)をALSモデルマウス、ALSモデルラット、非ヒト霊長類(NHP)に投与したデータを紹介している。投与は脳室内投与(ICV), 髄腔内投与(Intrathecal)の両方を試しており、NHPに髄腔内投与を行い脳組織の広い範囲でSOD1のノックダウンが起こるデータを示している(p.13)。
パイプライン名 | 開発フェーズ | 対象疾患 | 標的分子/作用機序 | モダリティ | パートナー企業 |
|---|---|---|---|---|---|
Fazirsiran | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Alpha-1 Antitrypsin Deficiency | mutant alpha-1 antitrypsin (Z-AAT) | 核酸医薬 | |
Plozasiran (ARO-APOC3) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hypertriglyceridemia | Apolipoprotein C-III (apoC-III) | 核酸医薬 | |
ZODASIRAN (ARO-ANG3) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Dyslipidemia | ANGPTL3 | 核酸医薬 | |
ARO-PNPLA3 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Metabolic Dysfunction-associated Steatohepatitis (MASH/NASH) | PNPLA3 | 核酸医薬 | |
GSK4532990 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Metabolic Dysfunction-associated Steatohepatitis (MASH/NASH) | HSD17B13 | 核酸医薬 | GlaxoSmithKline (GSK) |
ARO-C3 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Complement Mediated Diseases (CMD) | complement component 3 | 核酸医薬 | |
ARO-MUC5AC | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Muco-Obstructive Lung Diseases | MUC5AC | 核酸医薬 | |
ARO-RAGE | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Inflammatory Disorders | Receptor for Advanced Glycation End products (RAGE) | 核酸医薬 | |
ARO-MMP7 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF) | MMP7 | 核酸医薬 | |
ARO-MMP7 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) | DUX4 | 核酸医薬 | |
ARO-SOD1 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) | SOD1 | 核酸医薬 | |
HZN-457 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Gout | xanthine dehydrogenase | 核酸医薬 | |
JNJ-3989 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hepatitis B | 不明 (RNAi) | 核酸医薬 | GlaxoSmithKline (GSK) |
Olpasiran | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Cardiovascular disease (CVD) | apolipoprotein A | 核酸医薬 |
提携企業
提携企業 | 日付 | プレスリリース |
|---|---|---|
Sarepta Therapeutics | 2024-11-26 | |
Visirna Therapeutics | 2022-04-25 | |
GlaxoSmithKline (GSK) | 2021-11-22 | |
Horizon Therapeutics | 2021-06-21 | |
Takeda | 2020-10-08 | |
Janssen Pharma | 2018-10-04 | |
Amgen | 2016-09-29 |
Arrowhead Pharmaceuticals と似ている企業
siRNA核酸医薬品を開発する企業。GalNAcとsiRNAをコンジュゲートすることでASGPR受容体を介したsiRNAの取り込みを促進し、肝臓等の標的組織にsiRNAを送達する技術(GalXC Technology)を保有する。siRNAはヘアピンループ構造を持ち、ループ状の4塩基それぞれにGalNAcを結合することでGalNAcをテトラマー化して構造に特徴がある。リード品のNedosiranは原発性高酸素尿症(PH)を対象に開発されている。Eli Lilly, Roche, Alexion Pharma, Alnylam Pharmaceuticals, Boehringer Ingelheim社と提携し、HBV, 心臓代謝, 神経変性疾患, 疼痛, 補体媒介性免疫疾患, NASH, 遺伝性代謝性疾患などの研究を推進。Novo Nordisk社に買収され、傘下に入っている。