レンチウイルスベクターを用いたEx vivo遺伝子編集、およびLNPを使用したIn vivo遺伝子編集治療薬を開発する企業。ホーミングエンドヌクレアーゼとTALENの融合タンパク質(megaTAL)を用いて遺伝子編集を行う技術を持つ。血液系疾患、血液がんを主な開発領域としており、血液がんではCAR-T, TCR, Dual B-cell CARなどEx vivo編集の品目を保有する。癌以外では脳副腎白質ジストロフィー、鎌状赤血球症(SCD)、複数の非公開の品目を開発している。βサラセミアの品目は、HBB遺伝子をEx vivoで導入する遺伝子治療品目のZynteglo(Betibeglogene autotemcel)が承認されている。CAR-T療法と血友病の品目についてはスピンオフ企業の2seventy bio社で研究が行われている。2022年のプレスリリースより、血友病A型を対象としたIn vivo遺伝子編集の研究をNovo Nordiskとの共同研究によって進めていることを報告しており、megaTALをコードしたmRNAの送達をGenevant社のLNPを使用して行うことが言及されている。
Cambridge, Massachusetts, United States
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設立 1992 年 | 推定従業員数 501-1000 名 | 累計調達額 $3436.6M Ave：130M Med：18.5M | 提携企業数 14件 Ave：3.2 Med：1 | 論文数 135件 Ave： 13.3 Med： 4 | 特許数 80件 Ave： 13.3 Med： 4 |
テクノロジー
megTAL
メガヌクレアーゼとも呼ばれる、特定のDNA配列を認識して結合し、エンドヌクレアーゼ活性を示すホーミングエンドヌクレアーゼドメインと、TALE(TALENのヌクレアーゼドメインを除くDNA結合ドメイン)とを融合したタンパク質。
2014年の論文で最初に報告されており、LAGLIDADGファミリーのメガヌクレアーゼをTALEドメインと融合して使用している。
メガヌクレアーゼ自体がDNAの配列認識能力を持つため、TALEのDNA配列認識と合わせて特異性の高いDNA切断活性を示すことに特徴がある。
2016年にはT細胞のCCR5をEx vivoでmegaTAL編集を施し、HIV耐性T細胞として投与した事例(AAVベクターでDNAテンプレートを送達し、CCR5遺伝子座に相同性組み換えで変異体DHFRを導入)を報告。
2018年には、T細胞活性を負に制御するCBLB遺伝子をmegaTALでノックアウトした事例を報告している。
投資家向け資料(p.46)では、メガヌクレアーゼ、TALEそれぞれのデザインにより、標的配列を柔軟に選択できることが示されている。
特許では、PD-1やIL-10、Bcl11aなどの遺伝子を編集する研究を進めていることが伺える。
パイプライン名 | 開発フェーズ | 対象疾患 | 標的分子/作用機序 | モダリティ | パートナー企業 |
|---|---|---|---|---|---|
HGB-205 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Sickle Cell Disease,Beta Thalassemia | lovotibeglogene autotemcel gene therapy (lovo-cel) | 細胞治療 | |
HGB-206 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Sickle Cell Disease | lovotibeglogene autotemcel gene therapy (lovo-cel) | 細胞治療 | |
HGB-210 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Sickle Cell Disease | lovotibeglogene autotemcel gene therapy (lovo-cel) | 細胞治療 | |
LTF-307 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Sickle Cell Disease | lovotibeglogene autotemcel gene therapy (lovo-cel) | 細胞治療 | |
REG-503 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Sickle Cell Disease | lovotibeglogene autotemcel gene therapy (lovo-cel) | 細胞治療 | |
HGB-204 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Beta Thalassemia | betibeglogene autotemcel gene therapy (beti-cel) | 細胞治療 | |
HGB-207 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Beta Thalassemia | betibeglogene autotemcel gene therapy (beti-cel) | 細胞治療 | |
HGB-212 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Beta Thalassemia | betibeglogene autotemcel gene therapy (beti-cel) | 細胞治療 | |
LTF-303 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Beta Thalassemia | betibeglogene autotemcel gene therapy (beti-cel) | 細胞治療 | |
REG-501 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Beta Thalassemia | betibeglogene autotemcel gene therapy (beti-cel) | 細胞治療 | |
ALD-102 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Cerebral Adrenoleukodystrophy | elivaldogene autotemcel (eli-cel) | 細胞治療 | |
ALD-104 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Cerebral Adrenoleukodystrophy | elivaldogene autotemcel (eli-cel) | 細胞治療 | |
LTF-304 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Cerebral Adrenoleukodystrophy | elivaldogene autotemcel (eli-cel) | 細胞治療 | |
REG-502 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Cerebral Adrenoleukodystrophy | elivaldogene autotemcel (eli-cel) | 細胞治療 |
提携企業
提携企業 | 日付 | プレスリリース |
|---|---|---|
2seventy bio | 2021-11-04 | |
National Resilience | 2021-07-28 | |
Akamis Bio | 2021-04-14 | |
Magenta Therapeutics | 2020-12-04 | |
Bristol Myers Squibb | 2019-12-09 | |
Forty Seven | 2019-11-12 | |
Novo Nordisk | 2019-10-09 | |
Inhibrx | 2019-01-07 | |
Celgene | 2018-11-27 | |
Gritstone Bio | 2018-08-23 |
Bluebird Bio と似ている企業
CAR-T療法やTCR-T療法を開発する企業。遺伝子治療薬を開発するBluebird bio社のスピンオフ企業。Bristol Myers Squibb社と提携し共同開発したBCMA標的CAR-T療法の品目ABECMAが2021年にFDA承認を取得している。後続する免疫細胞療法のパイプラインは様々な技術改善が加えられており、低分子化合物投与によるConditionalな作用技術(DARIC)や、複数の腫瘍抗原を標的とする受容体設計(Dual-/Multiplex-Targeting)、免疫抑制シグナルを活性化シグナルに変換する技術(Reversal of Immunosuppression)や免疫活性化のシグナルを多様化させた改良技術(Co-Stimulation)、TALEN遺伝子編集技術や製造時の効率改善技術などを保有する。