株式会社バイオパレット。BeamTherapeutics社とクロスライセンス契約を結んだ、1塩基編集技術を保有する神戸大学発のスピンオフベンチャー企業。Cas9タンパク質のヌクレアーゼ活性を不活化したdCas9またはCas9ニッカーゼ(nCas9)とシチジンデアミナーゼ(CBE)を融合した分子を用いることで、1塩基編集を行う(Target-AID技術)。Target-ID技術では、dCas9とCBEを融合した分子だけでなく、dCas9-SH3ドメイン分子とCBE-SH3リガンドドメイン分子を別々に発現させ相互作用させるNon-fusion formのBase editorや、nCas9-CBE fusion分子を2015年に特許申請しており、この権利が前述のクロスライセンス契約につながったと推察される。また、Base Editor以外の独自技術として、塩基除去反応を誘導するグリコシラーゼとdCas9 / nCas9を融合したランダム変異導入技術(Target-G)を保有し、標的配列の周辺約1kbpに限定して、ランダムな変異を誘導する特定の遺伝子の改変技術を保有している。自社創薬では、Ex vivoで遺伝子編集を施した微生物を投与する生菌製剤を開発しており、炎症性腸疾患(IBD)、腫瘍免疫、中枢神経疾患、泌尿器感染症、皮膚疾患の品目を保有する。In vivo deliveryの独自技術の有無については詳細不明。創薬以外では農業分野の研究を行っており、Target-GやTarget-AID技術にて植物の進化工学による育種/遺伝子編集の研究を実施。加えて、トランスポザーゼによる植物の遺伝子組換え技術を特許申請している。
Kobe, Kyoto, Japan
この企業の詳細情報の作成をご希望の方は、お気軽にリクエストください
設立 2017 年 | 推定従業員数 11-50 名 | 累計調達額 $18.3M Ave:161M Med:21.1M | 提携企業数 1件 Ave:3.6 Med:2 | 論文数 4件 Ave: 12.3 Med: 3 | 特許数 11件 Ave: 19.8 Med: 5 |

dCas9やCas9ニッカーゼ(nCas9)とシチジンデアミナーゼ(CBE)を融合したBase editor技術。
2015年に神戸大学から特許が申請されており、dCas9とCBEを融合した分子だけでなく、dCas9-SH3ドメイン分子とCBE-SH3リガンドドメイン分子を別々に発現させ、SH3を介してdCas9とCBEが相互作用し作用するNon-fusion formのBase editorや、nCas9-CBE fusion分子を権利化している。
NEDOのWebsiteに掲載されている2021年のBio Palette社のプレゼン資料では、これらの権利範囲をHarvard/Broad Instituteの権利範囲と比較している(p.7)。
2022年の論文では、Target-AID分子のCBEドメインからDNA結合ドメインを除去してサイズを小型化し、かつ変異導入を行うことでオフターゲット編集を低減した改変型のTarget-AID分子を報告している。

塩基除去反応を誘導するグリコシラーゼとdCas9 / nCas9を融合したランダム変異導入技術。
標的配列の周辺約1kbpに限定して、ランダムな変異を誘導することで特定の遺伝子の改変を行うことができる(p.4)。
関連する論文や特許情報は見当たらなかった。創薬以外では農業分野の研究を行っており、Target-G技術は農業分野での進化工学による育種研究においても活用されている。
パイプライン名 | 開発フェーズ | 対象疾患 | 標的分子/作用機序 | モダリティ | パートナー企業 |
|---|---|---|---|---|---|
Undisclosed | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Inflammatory Bowel Disease (IBD) | Edit Live Biotherapeutic Products (LBP) | 細胞治療 | |
Undisclosed | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Immuno Oncology | Edit Live Biotherapeutic Products (LBP) | 細胞治療 | |
Undisclosed | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | CNS Disorders | Edit Live Biotherapeutic Products (LBP) | 細胞治療 | |
Undisclosed | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Infections Disease | Edit Live Biotherapeutic Products (LBP) | 細胞治療 | |
Undisclosed | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Skin disease | Edit Live Biotherapeutic Products (LBP) | 細胞治療 |
提携企業 | 日付 | プレスリリース |
|---|---|---|
Beam Therapeutics | 2019-05-31 |
ペプチド抗原を修飾リポソーム粒子に封入して投与するワクチン、および神経変性疾患のタンパク質凝集体に結合する中枢移行性の低分子化合物を開発する企業。修飾リポソーム技術(SupraAntigen)は、リポソーム表面にアジュバント分子の提示、並びにパルミチン鎖アンカーに連結したAβペプチドなどの標的抗原ペプチドをB-cell peptideとしてリポソーム表面に提示し、リポソーム内に免疫刺激用のT cell peptideを含めることで、標的抗原に対する抗体産生を効率的に誘導する特徴がある。ワクチンとしての利用以外に、動物免疫による抗体作成用の抗原として利用することもできる。タンパク質凝集体に結合する中枢移行性の低分子化合物の探索では、皮質ニューロンの細胞アッセイによって化合物のスクリーニングを行い、Tauやα-synucleinに結合する化合物を特定。共にPETトレーサーとして研究開発を行っている。これまでにp-Tau抗体の品目SemorinemabでGenentechと提携、pTauワクチンでJanssenと提携、Tau PETトレーサーでEli Lillyと提携し、大手製薬企業との提携実績が豊富である。