希少疾患領域、およびがん領域で創薬を行う企業。上市品として、モリブデン補因子欠乏症(MoCD)の適応で環状ピラノプテリン一リン酸(cPMP)の品目NULIBRY(Fosdenopterin)、およびpan-FGFR inhibitorの品目TRUSELTIQ(Infigratinib)を保有する。低分子化合物の創薬が中心だが、近年は遺伝子治療薬の研究を推進しており、先天性副腎過形成(CAH)やカナバン病の品目が臨床試験に入っている。
Palo Alto, California, United States
この企業の詳細情報の作成をご希望の方は、お気軽にリクエストください
設立 2014 年 | 推定従業員数 201-500 名 | 累計調達額 $2099.2M Ave：130.5M Med：18.7M | 提携企業数 9件 Ave：3.2 Med：1 | 論文数 25件 Ave： 13.4 Med： 4 | 特許数 12件 Ave： 13.3 Med： 4 |
パイプライン名 | 開発フェーズ | 対象疾患 | 標的分子/作用機序 | モダリティ | パートナー企業 |
|---|---|---|---|---|---|
Acoramidis | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Amyloid Transthyretin Cardiomyopathy (ATTR-CM),Transthyretin Amyloidosis (ATTR) | TTR stabilizer for transthyretin amyloidosis (ATTR) | 低分子化合物 | |
Encaleret | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Autosomal dominant hypocalcemia type 1 and hypoparathyroidism | Ca sensing receptor antagonist | 低分子化合物 | |
BBP-418 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9 | residual activity of the enzyme to glycosylate alpha-dystroglycan (αDG) | 低分子化合物 | |
Low-dose infigratinib | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Achondroplasia,Hypochondroplasia | FGFR1-3 inhibitor for achondroplasia | 低分子化合物 | |
BBP-812 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Canavan Disease | AAV9 gene therapy | 遺伝子治療 | |
Undisclosed | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Tuberous sclerosis | 不明 | 不明 | |
Undisclosed | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Cystinuria | 不明 | 不明 | |
Undisclosed | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | LMNA Cardiomyopathy | 不明 | 不明 |
提携企業
提携企業 | 日付 | プレスリリース |
|---|---|---|
Unnatural Products | 2024-12-04 | |
Helsinn Group | 2022-03-03 | |
Unnatural Products | 2021-10-12 | |
QED Therapeutics,Helsinn Group | 2021-03-31 | |
Phoenix Tissue Repair | 2020-05-13 | |
Eidos Therapeutics | 2020-05-10 | |
Alexion Pharmaceuticals | 2019-09-09 | |
Novartis,QED Therapeutics | 2018-01-30 | |
Navire Pharma | 2017-10-04 |