抗アミロイドβ抗体のアデュカヌマブを開発した企業。基盤技術として、健康な高齢者由来のB細胞ライブラリを用いて、凝集タンパク質特異的に結合する抗体などをスクリーニングする技術を持つ。ウイルスベクターに抗体配列をコードして投与することで導入細胞の細胞内で抗体を発現させるベクター化抗体の研究に取り組んでおり、抗Tau, 抗α-Synの自社で選定した抗体配列を、REGENXBIO社のAAVベクター技術で中枢に送達する戦略を取ることを2019年のプレスリリースで言及している。
Schlieren, Zurich, Switzerland
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設立 2006 年 | 推定従業員数 51-200 名 | 累計調達額 $150M Ave:155.4M Med:22.5M | 提携企業数 6件 Ave:3.3 Med:1 | 論文数 7件 Ave: 13.2 Med: 4 | 特許数 14件 Ave: 13.2 Med: 4 |
アルツハイマー病を対象に、FDAのaccelerated approval pathwayによって早期承認を受けたAβ抗体の品目。
ただし、Biogenはリソースの優先順位を見直すとのコメントと共に、Aducanumabの製造を中止することを2024年のプレスリリースで発表している。権利はNeurimmune社に戻され、皮下投与の形態で開発を進めている。
Aducanumabの作用機序については2018年の論文で説明されており、AβペプチドのN末端のエピトープを認識し、Aβ モノマーとは弱く相互作用し、凝集したAβに対して選択性が高く結合するとしている。
2019年のプレスリリースにて、REGENXBIO社のAAVベクターを用いて、タウオパチーを対象にベクター化抗体の研究をおこなうことで提携を発表している。
パイプライン名 | 開発フェーズ | 対象疾患 | 標的分子/作用機序 | モダリティ | パートナー企業 |
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Aducanumab | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Alzheimer's Disease | Aβ aggregates | 抗体医薬 | Biogen |
ALXN2220/NI006 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Amyloid Transthyretin Cardiomyopathy (ATTR-CM) | TTR amyloid | 抗体医薬 | AstraZeneca |
NI101SQ (Aducanumab autoinjector) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Alzheimer's Disease | Aβ aggregates | 抗体医薬 | |
NI005/AP-101 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) | SOD1 | 抗体医薬 | Eli Lilly |
NSC001 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Alzheimer's Disease | muscarinic M1 receptor | 低分子化合物 | |
NG004 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Spinal Cord Injury | Nogo-A | 抗体医薬 | NovaGo Therapeutics |
NI008 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Frontotemporal Dementia (FTD) | C9orf72 DPR | 抗体医薬 | |
NI203 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Type 2 Diabetes | IAPP | 抗体医薬 | |
NI504 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Neurodegenerative disorders | 不明 | 抗体医薬 | Ono Pharmaceutical |
NI307 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Progressive Multifocal Leukoencephalopathy (PML) | JCV | 抗体医薬 | |
NI101B3 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Alzheimer's Disease | Aβ (improved penetration of blood-brain barrier) | 抗体医薬 | Biogen |
NI603 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Protein aggregation diseases | 不明 | 抗体医薬 | |
NI604 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Inflammatory Disorders | 不明 | 抗体医薬 | |
NI703 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Neurodegenerative disorders | 不明 | 抗体医薬 | Biogen |
提携企業 | 日付 | プレスリリース |
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AstraZeneca | 2022-07-01 | |
Ono Pharmaceutical | 2022-01-18 | |
Ethris | 2020-04-01 | |
REGENXBIO | 2019-07-24 | |
Biogen | 2018-05-01 | |
Ono Pharmaceutical | 2017-11-09 |
様々なセロタイプのAAVベクターに対する特許ポートフォリオを構築しており、AAVベクター改変による新規AAVベクターを開発。眼科、神経変性疾患、神経筋疾患、心臓、血管浮腫やその他の血液系疾患の領域で開発。他社へのAAVベクターのライセンスによりパートナーシップ型創薬を進める(Pfizer, Astellas, Novartis, Takedaなど提携多数)。殆どの品目は局所投与を行っているが、ホモ接合型家族性高コレステロール血症の品目(RGX–501)などは静注での投与を行っている。ベクター化抗体の研究に取り組んでおり、抗VEGF Fabの品目(RGX-314)がwetAMDを対象にPhase 3段階にある。本品目はAbbvieが2021年に提携し、糖尿病性網膜症(Phase 2)など追加の開発が進んでいる。