CRISPR-Cas9を用いた遺伝子編集品目を開発する企業。ヘモグロビン症、がん、糖尿病、筋ジストロフィー、嚢胞性線維症(CF)のパイプラインを持つ。Ex vivo遺伝子編集では、がん(CAR-T療法)、ヘモグロビン異常、1型糖尿病(細胞治療)の品目を保有する。また、in vivo遺伝子編集の治療薬開発を目的としたDDS研究を行っており、AAVベクター、脂質ナノ粒子(LNP)の両方のアプローチで研究を進めている。AAVベクターについてはStrideBio社、Capsida Biotherapeutics社と提携し、LNPはMITと共同研究を行い、mRNAのLNPへのローディングのためCureVac社と提携している。グリコーゲン蓄積症、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、筋硬直性ジストロフィー、嚢胞性線維症などの品目を保有している。CAR-T療法では、他家のCAR-T療法を血液がん(CD19, BCMA)、固形がん(CD70)などを対象に開発。遺伝子編集によって、β2Mのノックアウトと、TRC TRACへのCARノックインを行っている。
Cambridge, Massachusetts, United States
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設立 2013 年 | 推定従業員数 201-500 名 | 累計調達額 $407M Ave：130.5M Med：18.7M | 提携企業数 16件 Ave：3.2 Med：1 | 論文数 44件 Ave： 13.4 Med： 4 | 特許数 157件 Ave： 13.3 Med： 4 |
テクノロジー
CRISPR-Cas9
CRISPR-Cas9遺伝子編集技術の基本特許のライセンスを保有しており、2016年にIntellia Therapeutics、Caribou Biosciences、ERS Genomicsと知財に関する合意についてリリースしている。
企業プレゼンテーションにて保有するパイプラインの紹介を行っており、β-サラセミア、鎌状赤血球症のEx vivo自家遺伝子編集の品目(Exa-cel, Vertex社と提携)では合計75名への投与データを紹介している(p.7)。
がんではCAR-T療法の研究を行っており、他家療法のためのβ2M遺伝子のKOとTRAC遺伝子への抗CD19 CAR遺伝子挿入を行った品目(CTX110)などの臨床試験データを紹介している(p.9以降)。 CTX112(他家CD19CAR-T)、CTX131(他家CD70CAR-T)ではTCR, β2Mのノックアウトに加えて、TGFBR2とRegnase-1のノックアウトを行い、免疫抑制シグナルを回避(p.11,12)。TGFBR2とRegnase-1の両方のノックアウトが抗腫瘍効果を増強したデータを紹介している(p.13)。
In vivo遺伝子編集の品目では、ANGPTL3遺伝子の破壊を行う品目(CTX310)が非臨床フェーズにあり、mRNA/LNPによる肝臓へのCRISPR-Cas9/gRNAの送達を行い、非ヒト霊長類への投与データを報告している(p.36以降)。
近年の特許では、2022年にCRISPR-Cas9と共にDNA polymerase family Xを細胞に導入することで、切断されたゲノムの３’末端へヌクレオチドが付加され、切断されたゲノム遺伝子座間での染色体転座が減少することで多重遺伝子編集の成功率を上げる技術の特許や、2023年にgRNAに化学修飾を施すことで生体内安定性の改善とオフターゲット切断の軽減を行う技術の特許を申請している。
パイプライン名 | 開発フェーズ | 対象疾患 | 標的分子/作用機序 | モダリティ | パートナー企業 |
|---|---|---|---|---|---|
Exagamglogene Autotemcel (Exa-cel) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Beta Thalassemia,Sickle Cell Disease | Cell replacements, Fetal haemoglobin expression stimulants | 細胞治療 | Vertex Pharmaceuticals |
Next-generation conditioning | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT) (Allogeneic) | HSC gene editing for conditioning therapy | 細胞治療 | |
CD117 ADC | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | 不明 | In vivo HSC gene editing | 遺伝子治療 | |
CTX112 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | Allogeneic CD19 CAR-T | 細胞治療 | |
CTX131 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Solid Tumors | Allogeneic CD70 CAR-T | 細胞治療 | |
Anti-GPC3 autologous CAR-T | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Oncology | Autologous GPC3 CAR-T | 細胞治療 | |
Anti-CD70 allogeneic CAR-NK | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Oncology | Allogeneic CD70 CAR-NK | 細胞治療 | Nkarta Therapeutics |
Other CAR T Programs | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Oncology | 不明 (CAR-T) | 細胞治療 | |
CTX310 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Cardiovascular disease (CVD) | ANGPTL3 gene editing mRNA/LNP | 遺伝子治療 | |
CTX320 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Cardiovascular disease (CVD) | Lp(a) gene editing mRNA/LNP | 遺伝子治療 | |
CTX340 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Hypertension | AGT gene editing mRNA/LNP | 遺伝子治療 | |
CTX450 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Acute Hepatic Porphyria | ALAS1 gene editing mRNA/LNP | 遺伝子治療 | |
Undisclosed Rare Disease Programs | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | 不明 | 不明 (gene editing) | 遺伝子治療 | |
Undisclosed Common Disease Programs | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | 不明 | 不明 (gene editing) | 遺伝子治療 | |
CTX211 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Type 1 Diabetes | Stem cell derived encapsulated β cell therapy | 細胞治療 | |
CTX213 | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Type 1 Diabetes | Stem cell derived β cell therapy | 細胞治療 | |
Duchene’s Muscular Dystrophy (DMD) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) | 不明 (in vivo gene editing) | 遺伝子治療 | Vertex Pharmaceuticals |
Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) | 不明 (in vivo gene editing) | 遺伝子治療 | Vertex Pharmaceuticals |
Type 1 Diabetes Mellitus | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Type 1 Diabetes | 不明 (gene edited islet cell therapy) | 細胞治療 | Vertex Pharmaceuticals |
Cystic Fibrosis (CF) | 探索 非臨床 P1 P2 P3 申請 上市 | Cystic Fibrosis (CF) | 不明 (in vivo gene editing) | 遺伝子治療 | Vertex Pharmaceuticals |
提携企業
提携企業 | 日付 | プレスリリース |
|---|---|---|
Sirius Therapeutics | 2025-05-20 | |
NKure Therapeutics | 2025-05-07 | |
Vertex Pharmaceuticals | 2023-12-08 | |
Vertex Pharmaceuticals | 2023-11-16 | |
ViaCyte | 2021-11-16 | |
Capsida Biotherapeutics | 2021-06-15 | |
Nkarta Therapeutics | 2021-05-06 | |
Bayer | 2019-10-21 | |
KSQ Therapeutics | 2019-10-15 | |
Vertex Pharmaceuticals | 2019-06-06 |
CRISPR Therapeutics と似ている企業
CRISPR-Cas9を用いた遺伝子編集品目を開発する企業。CRISPR Therapeutics社などとCRISPR-Cas9の基本特許利用のクロスライセンス契約を締結し、遺伝子編集治療薬を開発する権利を保有している。Ex vivo, in vivo両方のアプローチで開発を進めており、In vivo遺伝子編集の品目の開発が先行している。トランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシスを対象としたIn vivo遺伝子編集品目(NTLA-2001)、遺伝性血管浮腫を対象としたIn vivo遺伝子編集品目(NTLA-2002)がそれぞれ臨床試験段階にある。その他α-1 アンチトリプシン欠乏症(AATD)の肝疾患(NTLA-2003)、肺疾患(NTLA-3001)、血友病A、血友病Bなどの品目を保有する。Ex vivo遺伝子編集では腫瘍免疫、自己免疫疾患の品目を保有し、リード品のCD30他家CAR-Tの品目が非臨床フェーズにある。鎌状赤血球症、及びTCR-T療法(血液癌、固形がん)の品目を持つ。遺伝子編集の投与モダリティはDeletionとInsertionとで異なり、Deletionの遺伝子編集はCas9 mRNAとgRNAをローディングしたLNPのみを使用し、InsertionではLNPに加えてテンプレート配列と相同性アーム配列をコードしたAAVベクターを追加で投与するアプローチを取る。LNPは肝臓、骨髄への送達の他に、中枢、眼、心臓、骨格筋への送達の研究を行っている。